近日，公司主打產(chǎn)品之一，乙酰膽堿酯酶抑制劑【石杉?jí)A甲】新型口服制劑（研發(fā)產(chǎn)品代號(hào)WP107）治療全身型重癥肌無(wú)力的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理，進(jìn)入專業(yè)審評(píng)階段。

自2023年12月獲得FDA授予的石杉?jí)A甲治療重癥肌無(wú)力的孤兒藥認(rèn)定（orphan drug designation, ODD）以來(lái)，公司的研發(fā)團(tuán)隊(duì)夜以繼日的開(kāi)展工作，完成了支持美國(guó)臨床試驗(yàn)開(kāi)展的全部臨床前工作，包括原料藥的國(guó)際化藥學(xué)研究，新型口服溶液制劑的開(kāi)發(fā)、藥學(xué)研究、工藝驗(yàn)證、藥理與毒理學(xué)研究，臨床策略與臨床方案的規(guī)劃與撰寫(xiě)，以及國(guó)際法規(guī)與注冊(cè)申報(bào)的準(zhǔn)備。值得一提的是，公司建立了實(shí)力雄厚、全面的專業(yè)化研發(fā)人才隊(duì)伍，在WP107項(xiàng)目中自主完成了大部分研發(fā)工作，并與相關(guān)專業(yè)的國(guó)際、國(guó)內(nèi)知名的專家團(tuán)隊(duì)合作，發(fā)揮整體優(yōu)勢(shì)，確保項(xiàng)目的順利、快速、高質(zhì)量推進(jìn)。

美國(guó)FDA新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的成功受理，是自獲得孤兒藥認(rèn)定以來(lái)，公司創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型、升級(jí)的又一里程碑。公司將繼續(xù)大力推動(dòng)創(chuàng)新藥的研發(fā)、國(guó)際化布局，努力為患者帶來(lái)更加安全、有效的臨床治療選擇，從而創(chuàng)造優(yōu)異的健康價(jià)值、社會(huì)價(jià)值和商業(yè)價(jià)值。

秉持“面向患者，面向世界，面向未來(lái)”的研發(fā)理念，WP107口服液的全球臨床開(kāi)發(fā)，切實(shí)貫徹了公司腳踏實(shí)地做藥的質(zhì)樸情懷：在FDA孤兒藥認(rèn)定的加持下（尤其是美國(guó)7年上市后市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)），不刻意追求高端劑型，選擇最適合患者的口服溶液劑，充分考慮重癥肌無(wú)力患者可能出現(xiàn)的吞咽困難的情況，以及相當(dāng)部分兒童患者的用藥能力和依從性，在公司已有石杉?jí)A甲注射液的處方、工藝基礎(chǔ)上，多快好省的實(shí)現(xiàn)了口服溶液劑的中試、臨床批次的生產(chǎn)并獲得良好的穩(wěn)定性數(shù)據(jù)，發(fā)揮公司已有的原料藥＋制劑的強(qiáng)大技術(shù)與生產(chǎn)能力，僅用不到一年時(shí)間便完成所有符合FDA、ICH法規(guī)要求的所有相關(guān)工作，體現(xiàn)新藥創(chuàng)制研發(fā)的萬(wàn)邦德速度。

公司期待就臨床試驗(yàn)獲得FDA的批準(zhǔn)，快速推進(jìn)WP107的臨床試驗(yàn)工作，早日將其帶給國(guó)內(nèi)外深受重癥肌無(wú)力困擾的患者。

石杉?jí)A甲主要作用機(jī)理為乙酰膽堿酯酶抑制，同時(shí)具有抗炎、抗氧化應(yīng)激與神經(jīng)保護(hù)等作用。因其機(jī)理明確、安全性好，有望為重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)更優(yōu)的臨床選擇。

萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)擁有石杉?jí)A甲原料藥的批準(zhǔn)文號(hào)，是國(guó)內(nèi)主要的石杉?jí)A甲原料藥供應(yīng)商。公司國(guó)內(nèi)石杉?jí)A甲注射液已經(jīng)上市，并有石杉?jí)A甲控釋片正在開(kāi)展治療阿爾茨海默癥的臨床研究。

此次IND的申報(bào)，作為公司積極拓展石杉?jí)A甲適應(yīng)癥領(lǐng)域、將這一中國(guó)原創(chuàng)新藥推向國(guó)際化的又一成就，成為公司針對(duì)石杉?jí)A甲的新劑型、新適應(yīng)癥、新市場(chǎng)等創(chuàng)新性布局的重要組成部分。

重癥肌無(wú)力（MG）是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可能會(huì)嚴(yán)重并危及生命，導(dǎo)致因肌肉無(wú)力而致殘，甚至因呼吸衰竭而死亡。重癥肌無(wú)力的臨床嚴(yán)重程度可從輕微的眼部癥狀（例如眼瞼下垂、復(fù)視）到呼吸和延髓危象，危及生命，需要重癥監(jiān)護(hù)、通氣支持和腸內(nèi)喂養(yǎng)。其他癥狀可能包括因面部肌肉無(wú)力而無(wú)法進(jìn)行面部表情、吞咽或說(shuō)話困難，以及身體其他部位（如頸部、上肢和下肢）肌肉無(wú)力。大約20%的患者只會(huì)出現(xiàn)眼部無(wú)力（稱為眼肌型MG），而其他全身性重癥肌無(wú)力（gMG）患者也會(huì)出現(xiàn)身體其他部位的無(wú)力。在全球范圍內(nèi)，MG 患病率估計(jì)為每 10 萬(wàn)人中有12.4例。美國(guó)重癥肌無(wú)力基金會(huì)估計(jì)，美國(guó)重癥肌無(wú)力的患病率約為每10萬(wàn)人中14至20例，相當(dāng)于全國(guó)約36,000至60,000 例。最近的一份報(bào)告估計(jì)，美國(guó)的總患病率要高得多，達(dá)到每10萬(wàn)人37.0人。然而，由于MG仍未得到充分診斷，現(xiàn)實(shí)世界中的患病率可能仍然較高。

公司的石杉?jí)A甲口服溶液，有望為患者提供治療時(shí)間更長(zhǎng)、安全性更好的治療選擇。世界范圍內(nèi)，全球重癥肌無(wú)力治療市場(chǎng)預(yù)計(jì)到2032年將達(dá)到67億美元以上【ref】，其中北美是重癥肌無(wú)力的最大市場(chǎng)。